罕病藥1針1億「為何台灣研發卻把專利給國外？」　醫生揭原因

罕病「AADC缺乏症」基因治療藥物今年12月納入健保給付，由於該藥每劑要價高達1億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄，引發醫界議論，有人質疑：「為什麼台大發明的藥物，最後要授權給國外公司？」對此，腫瘤科吳教恩醫師2日指出，這是對醫藥研發流程的誤解，因此他特別發文幫忙澄清，強調醫療議題不應該被陰謀論帶風向。

吳教恩醫師在臉書發文指出，最近看到有人質疑：「台大發明的藥，為什麼要把專利給國外？最後還要由台灣健保花大錢買回來？」這樣的說法乍聽很合理，但其實是對醫藥研發流程的誤解，看到研發者的新聞，讓他更確定應該要好好澄清這件事。

吳教恩醫師說，首先，藥物研發不是「發明-->上市」這麼簡單，藥物從實驗室走到臨床上市，成功率遠低於1%。以罕病藥物為例，100個候選藥可能99個都會在動物試驗、一期、二期、三期臨床的任何階段失敗，結果最後只剩「1個幸運成功」。他指出，這99個失敗的藥物，研發成本每一個都要花錢，「這不像樂透，你花100元買樂透，沒中也只損失100元。但新藥每個專案動輒幾十億台幣，失敗就是全賠。」

吳教恩醫師表示，第二「為什麼台灣自己不做？這是因為當時沒有人願意投資。」他談到，很多人事後諸葛地說：「既然會成功，為什麼當初台灣不自己研發？」答案是——因為當時台灣沒有廠商願意承擔風險，由於罕病市場小，成功機率低、成本高、回收期長，在當時的時空背景，完全找不到願意投資的台灣公司，「如果今天台灣自己做，賣到同樣的價格，那些說圖利外國的，會不會又變成說圖利本土廠商？（高端事件不是就是前車之鑑？）」

吳教恩醫師接著說，第三，罕病藥貴，是因為「病少、成本高、攤不平」，他在向餐廳老闆聊天時打了個比方：「如果餐廳每天高朋滿座，一人收2000元也可以活。但如果一個月只有一位客人，你要收多少？才能撐下去？」他強調，罕病藥就是這種狀況：研發成本「固定」、使用的人「極少」，因此每位患者分攤的成本自然飆高，「這不是壞心、不是黑心，而是商業現實與研發邏輯」。

吳教恩醫師並指出，第四，台灣健保願意給付，是基於「性命無價」，健保給付的不是奢侈品，而是「能救命、能改善生活品質、能讓一個家庭看到希望」，他強調，罕病孩子就算不能恢復「完全正常」，但能從「無法抬頭」到「能坐起來」，就是天大的恩典。

吳教恩醫師說，他最後想說的是「正確資訊需要被說出來」，醫療議題不應該被陰謀論帶風向，他強調，台灣社會值得更成熟的討論，研發新藥不是一句「為什麼不自己做」這麼簡單。